很难找到投资级的生物技术，尤其是当你不想把冒泡的冒泡的风险大锅带回家时。许多具有最高上行潜力的早期公司也具有最高的下行潜力，很少有竞争对手能够安全地生产针对相同条件的药物。这就是为什么了解生物技术已经成功地开拓了一个可以长期蓬勃发展的利基市场的原因是值得的。
我今天要讨论的两家公司的利润率都接近 30%，而且都没有太多的债务。这对也高度分化，针对罕见的疾病和其他人没有研究的适应症。从表面上看，它们都具有持久力，因此可以长期持有。和我一起分析原因。
1. 催化剂制药
Catalyst Pharmaceuticals (纳斯达克股票代码：CPRX)生产一种名为 Firdapse 的药物，用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征 (LEMS)，这是一种罕见的自身免疫性疾病，每 10 万人中就有 1 人发生。由于目标市场如此罕见且没有竞争对手，因此 Catalyst 有望在未来数年继续帮助其一小部分患者。
仅在过去三年中，Catalyst 来自 Firdapse 的季度收入增长了 188.8%，在第三季度达到了 3590 万美元。为了为该药物最终失去独占性做好准备，该公司已经在开发一种对患者更方便的替代品，同时还致力于扩大儿科的批准。与此同时，新患者仍在登记首次服用该药物，该公司有可能有一天能够将其提供给世界上的每一位 LEMS 患者。
Firdapse 最初由 Catalyst 授权，作为与BioMarin Pharmaceutical交易的一部分，BioMarin Pharmaceutical现在拥有该公司的一部分并控制在美国以外将该药物商业化的权利 作为合作条款的一部分，Catalyst 现在有资格试用在日本将 Firdapse 商业化;它现在正在通过在 2022 年初开始一项小型注册研究来实现这一目标。如果它在日本取得成功，它将有机会根据交易在其他全球市场寻求批准，但这个过程可能需要几年时间。
因此，今天投资的人将受益于 Firdapse 可以在美国以外商业化的任何地区的优势而且，假设 Catalyst 继续是 LEMS 治疗市场的唯一参与者，很难看出事情会如何出错.
2. Corcept 疗法
Corcept Therapeutics (纳斯达克股票代码：CORT)是，据我所知，世界上唯一一家盈利且公开交易的生物技术公司，专注于开发针对称为皮质醇的激素的疗法。如此狭隘的关注确保了差异化程度较低的竞争对手在尝试使用相同的基于皮质醇的方法开发药物时不太可能具有同样的技能，并且还保证了 Corcept 是特定患者人群寻求治疗时唯一的游戏.
Corcept 生产一种名为 Korlym 的药物，该药物在美国获批用于治疗内源性库欣综合征患者的高血糖症。Korlym 的销售额推动了公司 3.5289 亿美元的后续收入，更不用说其不断增长的季度自由现金流 (FCF)，过去三年增长了 107.2%。
它还正在开发一种用于相同目的的下一代疗法，称为 relacorilant，目前处于 3 期试验。如果获得批准，relacorilant 将降低仿制药从 Korlym 手中抢走市场份额的迫在眉睫的风险，鉴于几家制造商正在开发自己的药物版本，这一点很重要。
该公司认为，基于皮质醇的药物还可用于治疗一系列其他疾病，包括卵巢癌、前列腺癌、肥胖症、高血压，甚至酒精依赖。
从长远来看，其在这些适应症上的治疗项目取得的进展可能会为现在购买该股票的人带来巨额回报。在此之前，Corcept 将通过 Korlym 的盈利销售来维持，这反过来又会大大降低投资者将承担的风险。即使 Corcept 永远不会成为家喻户晓的名字，它也会为未来几年的未来赚钱和投资——如果竞争对手来敲门，他们将在其主场作战。
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